Post by jone447 on Aug 2, 2023 3:55:12 GMT -5
控CRISPR基因编辑技术，并提升其GMP（药品生产质量管理规范）生产能力，支持临床转化，最终达到缩短基因编辑治疗所需时间的目标。由于CRISPR/Cas9系统只有到达细胞核后才能发挥其功能，安全有效的体内递送仍然是限制基因治疗应用的最大障碍。 在不同类型的RNAi工具中，小干扰RNA（siRNA）构成了RNAi的核心[ 149 ]。siRNA 使用外源长 dsRNA 进入细胞并被 Dicer（RNA-III 核
酸酶家族）切割后在细胞中生成的短 dsRNA。这些 siRNA 通过亚洲手机号码列表解旋酶分离，它们的反义链（或引导链）嵌入 RNA 诱导的沉默复合物 (RISC) 中。该序列特异性引导RISC与互补的靶mRNA结合，从而有效地、选择性地沉默mRNA的转录，导致相应基因的表达下调（图4，By Figdraw， ）[ 150 ]。 图4 图4 siRNA介导的基因沉默的产
生和机制的表征（ADP二磷酸腺苷、ATP三磷酸腺苷、siRNA小干扰RNA、mRNA信使RNA、RISC RNA诱导的沉默复合物） 全尺寸图像 迄今为止，HCC的siRNA靶向治疗策略主要针对（图 5，ByFigdraw ，www.figdraw.com）肝脏炎症损伤[ 151、152、153、154 ] 、癌症通路[ 155、156、157 ]